目前我国现有的3500多种药品中专供儿童使用的只有60多种,仅占总数的1.7%;而且,适合儿童的颗粒剂、糖浆剂、泡腾片等剂型也非常少;95%以上的药品没有儿童用药安全包装,不配备专用量器。
儿童专用药品品种相对较少的原因主要有以下几点:
1. **研发成本和难度较高**:儿童药品的研发需要考虑到儿童特殊的生理条件和对药物的敏感性,相较于成人药品,儿童药品的研发成本更高,临床试验难度也更大,这使得许多医药企业不愿意投入资源进行儿童药品的研发。
2. **临床试验开展难度大**:儿童临床试验面临诸多挑战,包括患者招募难、儿童伦理问题复杂、临床试验方案设计难度大以及实施过程中的依从性问题等。
3. **市场规模相对较小**:与成人药品相比,儿童药品的市场规模较小,对于药品企业来说,研发儿童专用药品可能面临收益和投入不匹配的问题,导致生产积极性不高。
4. **政策和法规支持不足**:虽然近年来我国已经出台了一些鼓励儿童用药研发的政策,但与发达国家相比,儿童用药研发的政策支持和市场激励措施仍有待加强。
5. **儿童用药的剂型和规格限制**:儿童用药需要有适宜的剂型和规格以适应不同年龄段儿童的需求,但目前市场上适宜儿童的剂型和规格十分缺乏,导致儿童用药时常常需要对成人药物进行分割和调整剂量,这不仅不方便,也存在安全隐患。
6. **儿童药品的安全性、有效性与依从性之间难以平衡**:儿童药品在保证安全性和有效性的同时,还需要考虑提高依从性,例如通过改善药品口味、外观等,但这也可能带来辅料安全性的挑战。
针对儿童用药短缺问题,我国已采取以下措施:
1. **加强儿童用药遴选和配备管理**,医疗机构需建立儿童用药遴选制度,成立儿童用药工作组,定期评估和调整药品供应目录中的儿童用药,促进医联体内儿童用药共享使用。
2. **开通审评审批绿色通道**,对儿童用药予以优先审评审批,提高审评审批效率,加速儿童用药上市。
3. **加大研发生产力度**,鼓励儿科医疗机构与科研机构、企业合作,形成“产学研用”的儿童用药研发生产体系,支持儿童用药品种及关键技术研发。
4. **建立儿童用药临床监测系统**,对儿童用药采购、贮存、发放、调配、使用等全过程进行监测,以指导儿童用药目录遴选和临床合理使用。
5. **发布鼓励研发申报儿童药品清单**,国家卫生健康委协同相关部门加大科研扶持力度和产业项目建设,优先审评审批,并按程序将符合条件的儿童药品纳入国家基本药物目录和国家基本医疗保险药品目录,提升儿童药品研发水平。
6. **加强儿童用药指导和健康宣教**,利用多种方式开展儿童临床合理用药宣传和儿童疾病预防保健等相关健康教育活动,提高家长科学用药观念和儿童用药依从性。
这些措施旨在解决儿童用药短缺问题,保障儿童用药安全和合理使用,促进儿童药品研发和供应保障的高质量发展。
国家通过多项政策来支持儿童药品的研发,具体措施包括:
1. **制定鼓励研发申报儿童药品清单**,国家卫生健康委联合科技部、工业和信息化部、国家医保局、国家药监局等部门,组织遴选并发布了《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》,旨在促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评,满足儿科临床用药需求 。
2. **开通审评审批绿色通道**,对儿童用药予以优先审评审批,提高审评审批效率,加速儿童用药上市 。
3. **加大研发生产力度**,鼓励儿科医疗机构与科研机构、企业合作,形成“产学研用”的儿童用药研发生产体系,支持儿童用药品种及关键技术研发 。
4. **放宽医疗机构儿童药品限制**,对于儿童用药的遴选,可不受“一品两规”和药品总品种数限制,拓宽儿童用药范围 。
5. **将儿童药品纳入国家基本药物目录和国家基本医疗保险药品目录**,通过政策引导和扶持,提升儿童药品的综合研发水平,促进合理规范使用,并支持供应保障的高质量发展 。
6. **加强儿童用药指导和健康宣教**,提高家长科学用药观念和儿童用药依从性 。
通过这些措施,国家正致力于解决儿童用药短缺问题,保障儿童用药安全有效,并推动儿童药品研发和生产。
除了国家政策支持,儿童药品研发还涉及到多个社会力量的参与,主要包括:
1. **医疗机构与科研院所的合作**:儿科医疗机构如北京儿童医院,主动与科研机构、企业加强合作,形成“产学研用”的儿童用药研发生产体系。例如,北京儿童医院牵头承担了“十三五”重大新药创制科技重大专项课题,联合59家科研院所、高校及企业的研发力量进行儿童药品研发 。
2. **儿童药物研发与产业化联盟**:一些儿童药企如普利制药,作为儿童药物研发与产业化联盟的成员单位,参与儿童药品的研发,并在抗过敏药物、神经系统药物、抗菌药物等方面有所布局 。
3. **企业自主研发**:儿童用药企业如达因药业,专门从事儿童用药研发与生产,成立儿童用药研发中心,并与高校如山东大学药学院开展深度产学研合作 。
4. **公益组织**:公益组织如深圳市拾玉儿童公益基金会,关注儿童肿瘤治疗药物的缺乏问题,推动社会对儿童药品研发的关注和支持 。
5. **行业组织**:成立的全国性儿童用药行业组织,搭建交流合作平台,推广适宜技术,促进行业发展 。
6. **地方政府支持**:地方政府出台相关政策,鼓励企业研发创新、提升儿童用药质量、打造儿童用药知名品牌,提高生产供应保障能力 。
7. **社会资本投入**:社会资本对儿童药品研发的投入,通过资金支持推动研发进程。
这些社会力量的参与,与国家政策相结合,共同推动儿童药品研发,解决儿童用药短缺问题,保障儿童用药安全有效。
(张佳佳 河南省胸科医院 药学部 主管药师)